據(jù)外媒報(bào)道，日前，美國食品與藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)了首個(gè)在實(shí)驗(yàn)室制造出來的用以對抗癌癥的血細(xì)胞，它叫Kymriah。獲悉，Kymriah由醫(yī)藥公司Novartis AG制造，專門用于治療兒童急性淋巴母細(xì)胞性白血病(ALL)。 雖然它在臨床表現(xiàn)出了令人鼓舞的結(jié)果，但是它的價(jià)格卻可能非常高昂：分析人士稱，這種治療可能要花費(fèi)一大筆錢，一個(gè)療程可能要70萬美元。

據(jù)了解，Kymriah是CAR-T癌癥療法的其中一種。醫(yī)生首先要將病人的白細(xì)胞或T細(xì)胞從身體提取出來，然后往里添加一種叫做嵌合抗原受體(CAR)。這種受體能給T細(xì)胞帶來攻擊癌細(xì)胞的能力。隨后，這些工程細(xì)胞被放回到病人體內(nèi)。由于每一劑量都是為病人定制，所以它是一種高度個(gè)人化的藥物。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，在對63名幾乎沒有任何治療選擇的患者的試驗(yàn)中，83%的參與者在3個(gè)月沒有再患上癌癥。不過當(dāng)中也有出現(xiàn)復(fù)發(fā)的，目前也并不清楚這種療法對人體的長期影響。此外，它還帶有嚴(yán)重的副作用，如志敏性炎癥。

或許醫(yī)療屆對Kymriah的需求并不高，因?yàn)樗槍Φ氖悄挲g在25歲以上的復(fù)發(fā)患者。雖然美國每年都會(huì)新增3000多起新的ALL病例，但它們大多數(shù)都能通過標(biāo)準(zhǔn)療法進(jìn)行治療。不過這項(xiàng)批準(zhǔn)對于那些正在研發(fā)其他CAR-T基因療法的公司來說算是邁出了一大步。