昨日，全球制藥巨頭葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因療法Strimvelis被歐盟批準上市，此基因治療是世界上第一個被批準上市用于兒童缺陷基因修復的療法，是基因治療走向市場的又一里程碑事件。

    基因療法Strimvelis由GSK公司與意大利科學家共同研發(fā)，用于重癥聯(lián)合免疫缺陷癥（簡稱SCID）治療，其方法是首先獲得患者自身的造血干細胞，在體外進行擴增培養(yǎng)，之后利用逆轉錄病毒將正常ADA（腺苷脫氨酶）基因導入其造血干細胞，最后將修飾后的造血干細胞回輸到本人體內。

    SCID是一種罕見遺傳病，患者的免疫功能幾乎完全喪失，對細菌、真菌、病毒和原蟲感染均缺乏抵抗力，各種感染連續(xù)不斷，往往出生一年內即可出現(xiàn)嚴重的臨床病癥，生命岌岌可危。此病是由于編碼腺苷脫氨酶（ADA, Adenosine Deaminase）的基因出現(xiàn)突變失去原有功能導致的。

    Strimvelis是繼UniQure公司的脂蛋白酶缺乏癥(LPLD)基因療法Glybera之后的第二個被歐盟批準上市的基因治療方法。Glybera 目前售價是100萬美元，GSK公司還未公布Strimvelis的售價，但是相關消息表明其價格會遠遠低于Glybera的目前售價。雖然UniQure公司的脂蛋白酶缺乏癥(LPLD)基因療法Glybera被批準上市已3年多，但至今未能真正商業(yè)化用于臨床。原因是多方面的，除了Glybera及其昂貴的價格與患病人數少之外，還在于新藥真正商業(yè)化用到患者身上還有許多繁雜工作要做，小生物制藥公司對于推進這些工作的經驗與能力不足，而大制藥公司豐富的商業(yè)化經驗及強大的商業(yè)化能力才能推進這些工作的順利完成。GSK 的基因療法Strimvelis的上市標志著大型藥企真正踏入基因治療商業(yè)化市場。

    此外，值得一提的是Strimvelis的上市模式對今后更多基因治療走向患者身邊具有借鑒意義。首先是意大利Telethon基金會資助完成了早期的研究工作，之后全球制藥巨頭體GSK接手，雙方簽訂合作協(xié)議，推進基因治療走市場。 

參考材料：
http://www.brecorder.com/business-a-finance/industries-a-sectors/298787-gsk-gets-eu-approval-for-first-gene-therapy-for-children.html
http://www.bbc.com/news/science-environment-36400206
http://www.fiercebiotech.com/r-d/glaxosmithkline-files-for-gene-therapy-ok-as-a-case-of-jitters-sets