由生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)組織(BIO)舉辦的BIO國際大會是生物技術(shù)界最大的全球事件,是探尋合作機(jī)會、討論工業(yè)界發(fā)展趨勢、投資和產(chǎn)業(yè)政策的關(guān)鍵論壇。在2011年BIO國際大會于日前在美國華盛頓召開前夕,美國戴維·格拉斯通研究所所長桑德斯·威廉和加州大學(xué)舊金山分校校長蘇姍·戴斯蒙德-赫爾曼,在最近出版的《科學(xué)》雜志上發(fā)表聯(lián)合署名社論,呼吁改進(jìn)生物醫(yī)學(xué)界現(xiàn)狀,促進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展。
他們在社論中指出,持續(xù)不斷的疾病對新治療方法的需求日益增加,2011年度BIO全球大會的召開恰逢其時。在美國,心臟疾病所導(dǎo)致的死亡占總死亡人數(shù)的34%;在65歲的人群中,每8個人中就有1人罹患阿爾茨海默氏癥,而在85歲的人群中,這個比例是50%?;颊邆兤惹行枰碌闹委煼椒ǎ冢玻埃保澳?,美國食品和藥物管理局(FDA)只批準(zhǔn)了21個新藥,相比較而言,20世紀(jì)90年代,F(xiàn)DA每年批準(zhǔn)的新藥數(shù)超過40個。他們認(rèn)為,改變現(xiàn)狀需要建立創(chuàng)新型合作關(guān)系和管理規(guī)定,加速實(shí)驗(yàn)室成果轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用的步伐。
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)也稱為轉(zhuǎn)化研究,是指將生物醫(yī)學(xué)的基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用中的藥物、器械或方法的過程。但是在這個過程中,許多有潛力的新藥會夭折,因此這個過程也被稱為“死亡之谷”。威廉和赫爾曼強(qiáng)調(diào),對新藥批準(zhǔn)過程變慢有許多解釋,比如慢性疾病的復(fù)雜性和管理者對風(fēng)險的規(guī)避,“然而,即使那些對生物技術(shù)和制藥公司價格和市場行為進(jìn)行嚴(yán)厲批評的人,也應(yīng)當(dāng)承認(rèn)FDA的政策和工業(yè)的研究開發(fā)活動在這個全球化時代的重要性”。
他們指出,盡管將實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為疾病治療方法的實(shí)踐一直面臨挑戰(zhàn),但最近這種難度加大了,充滿希望的新藥開發(fā)項(xiàng)目總會遭遇聲名狼藉的“死亡之谷”,市場力量將資金投向風(fēng)險更小的領(lǐng)域,加大了實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)與臨床應(yīng)用之間的鴻溝。
“長期以來,學(xué)術(shù)界實(shí)驗(yàn)室的理想定位是解開疾病之謎。今天,我們需要建立能超越非營利研究機(jī)構(gòu)傳統(tǒng)技術(shù)轉(zhuǎn)移功能的創(chuàng)新項(xiàng)目,促進(jìn)在學(xué)術(shù)界與工業(yè)界間富有成效的藥物開發(fā)伙伴關(guān)系,也需要有調(diào)控科學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)的新學(xué)術(shù)成就制度?!彼麄兞信e了美國加州定量生物醫(yī)藥研究院QB3的例子,QB3由加州大學(xué)舊金山分校、伯克利分校和圣克魯斯分校的140個頂尖實(shí)驗(yàn)室組成,研究人員間結(jié)成聯(lián)盟,以期促進(jìn)創(chuàng)新和發(fā)現(xiàn)、加速發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為生產(chǎn)的過程,滿足社會迫切的需求。這種聯(lián)盟已成功地將服務(wù)和資助創(chuàng)業(yè)型科學(xué)家的創(chuàng)新工具、啟動孵化器和核心實(shí)驗(yàn)室設(shè)施引入學(xué)術(shù)界,創(chuàng)建了新的公司和伙伴關(guān)系,比如加州大學(xué)舊金山分校與輝瑞制藥通過創(chuàng)建治療創(chuàng)新中心,打破了學(xué)術(shù)界與工業(yè)界之間的傳統(tǒng)障礙,加速了發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為應(yīng)用的過程。
“美國和世界各地也正在出現(xiàn)令人激動的新型伙伴關(guān)系,包括加州吉利德科學(xué)公司與耶魯醫(yī)學(xué)院合作開展癌癥治療的研究,霍夫曼·羅氏有限公司與瑞士三家學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)聯(lián)合從事轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究?!?/p>
他們建議,今天的生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域需要創(chuàng)建性思考如何分享和利用知識財富。工業(yè)界和學(xué)術(shù)界合作關(guān)系中的保密規(guī)定需要被重新修訂,使之既能通過嚴(yán)格界定合作范圍以合理保護(hù)商業(yè)利益,同時又給學(xué)術(shù)界研究人員足夠空間,以開放交流和發(fā)表知識成果。民意代表應(yīng)通過敦促美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)增加研究預(yù)算以加速學(xué)術(shù)界的發(fā)現(xiàn)進(jìn)程,F(xiàn)DA則需要采取新政策,既反映社會對新醫(yī)學(xué)的巨大需求,也反映風(fēng)險持續(xù)存在的現(xiàn)實(shí),而不僅僅是“是與否”的問題。
他們最后指出,改革正在進(jìn)行之中,NIH與FDA建立了聯(lián)合領(lǐng)導(dǎo)委員會,國家癌癥研究所成立了臨床試驗(yàn)和轉(zhuǎn)化研究顧問委員會,讓學(xué)術(shù)界、工業(yè)界和政府部門的決策者共同解決當(dāng)前需求?!巴ㄟ^這些獨(dú)創(chuàng)性的合作,加速發(fā)現(xiàn)向應(yīng)用的轉(zhuǎn)化,我們一定會擁有更新、更好的治療方法,滿足患者的迫切需求,但這需要我們每個人都必須參與其中?!?/p>
這兩位科學(xué)家均有深厚的學(xué)術(shù)背景和豐富的工作經(jīng)驗(yàn)?,F(xiàn)年63歲的威廉是美國科學(xué)院院士、美國大學(xué)心臟病學(xué)家聯(lián)盟主席,畢業(yè)于普林斯頓大學(xué),1974年在杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院獲醫(yī)學(xué)博士學(xué)位,曾做過杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、院長,2007年被任命為杜克大學(xué)主管學(xué)術(shù)高級副校長,2010年3月出任戴維·格拉斯通研究所所長;戴維·格拉斯通研究所是一家獨(dú)立、非營利的生物醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu),隸屬于加州大學(xué)舊金山分?!,F(xiàn)年53歲的赫爾曼是腫瘤學(xué)專家和生物技術(shù)領(lǐng)袖,擁有醫(yī)學(xué)博士學(xué)位和公共衛(wèi)生學(xué)碩士學(xué)位,在2009年8月出任加州大學(xué)舊金山分校校長之前,曾在基因技術(shù)(Genentech)公司工作14年,先后出任過公司產(chǎn)品開發(fā)部副部長、部長,負(fù)責(zé)公司的臨床前研究和臨床開發(fā);在她的領(lǐng)導(dǎo)下,基因技術(shù)公司的多種治療方法獲FDA批準(zhǔn),并成為美國位列第一的抗癌藥物生產(chǎn)商;2009年,《財富》雜志將她評選為世界7大最強(qiáng)創(chuàng)新者之一,稱她為癌癥患者們的英雄,2011年6月,普林斯頓大學(xué)授予她榮譽(yù)科學(xué)博士學(xué)位。